Salta el menú de navegació i ves al contingut

EROSKI CONSUMER, el diari del consumidor

Cercador

logotip de fundació

Canals d’EROSKI CONSUMER


Estàs en la següent localització: Portada > Salut i psicologia

Aquest text ha estat traduït per un sistema de traducció automàtica. Més informació, aquí.

El nen espanyol amb la malaltia de Pompe començarà a rebre tractament aquesta setmana

Sanitat treballa en la creació d'un Institut de Recerca de Malalties Estranyes

  • Autor: Per
  • Data de publicació: Dimarts, 22deOctubrede2002

El Ministeri de Sanitat ha realitzat les gestions perquè el nen que pateix la malaltia de Pompe pugui rebre el tractament que li fa falta aquesta mateixa setmana, va afirmar ahir la ministra de Sanitat, Ana Pastor, en el transcurs d’una compareixença en la comissió de Sanitat del Senat en la qual va anunciar que ja està en marxa la creació d’un Institut de Recerca Clínica i Bàsica de Malalties Estranyes, així com un departament per a la formació d’especialistes en aquesta mena de patologies, una xarxa de malalties estranyes i un Centre per a la Recerca d’Anomalies Congènites.

Des del Ministeri de Sanitat es va indicar que al gener de 2002 es va decidir que el Centre de Recerca de la Síndrome de l’Oli Tòxic assumís una nova orientació, creant-se el Centre de Recerca sobre la Síndrome de l’Oli Tòxic i Malalties Estranyes (Cisater), dependent de l’Institut de Salut Carles III. Per tant, la recerca sobre malalties estranyes o de baixa prevalença es beneficiarà de l’estructura i dels investigadors d’aquest centre i del finançament procedent de l’Institut de Salut Carles III.

L’objectiu d’aquestes mesures és, segons va dir Ana Pastor, que aquelles persones afectades per aquesta mena de malalties sàpiguen a on acudir, per al que s’impulsarà a més un sistema d’informació i una sèrie de guies amb els centres de referència per a cada malaltia.

Precisament, al mateix temps que la ministra feia aquest anunci al Senat, el pare del nen malalt, Lucas, demanava la creació d’un centre de referència al nostre país per a les malalties metabòliques musculars, entre les quals s’emmarca la malaltia de Pompe, i més interès per a realitzar recerques sobre aquestes patologies, “perquè una cosa és no estar al capdavant de la UE i una altra és estar a anys llum”. No obstant això, el pare de Lucas, Javier Fernández, es va mostrar satisfet perquè la primera dosi del tractament arribarà a Espanya aquesta mateixa setmana. L’enzim de la qual manca, l’alfa glucosidasa àcida, li serà administrada per via intravenosa a l’Hospital Gregorio Marañón de Madrid, on el petit Lucas està ingressat des d’el mes de juny passat.

Segons va explicar el president de l’Associació Espanyola de Malalts de Glucogenosis (AEGG), Antonio Bañón, el més probable és que Lucas rebi una dosi cada dues setmanes, igual que ocorre amb els tractaments d’altres malalties d’emmagatzematge lisosomal, com la malaltia de Gaucher. Precisament l’empresa Genzyme, que realitza l’assaig clínic sobre el tractament de Pompe, té un fàrmac en el mercat per a la malaltia de Gaucher (Cerezyme), que ha donat molt bons resultats, i ara treballa en una nova generació d’aquest fàrmac.

Segons Antonio Bañón, el tractament que rebrà Lucas ha funcionat molt bé en la regulació cardíaca dels bebès amb mal de Pompe, si bé s’han detectat algunes dificultats quant a netejar de glucogen la musculatura esquelètica.

Per part seva, el director general de Genzyme España, Fernando Royo, va assegurar que aquest fàrmac en fase experimental és eficaç per a substituir la funció de l’enzim deficitari, encara que és cert que no cura la malaltia. Va explicar que els pacients que porten més temps rebent el fàrmac, quatre anys, estan responent bé en la majoria dels casos.

Ara només mancada que la fase prèvia a la comercialització del fàrmac que ha suposat una oportunitat per a la vida del petit Lucas, fase que començarà en el primer trimestre del pròxim any, obtingui bons resultats per a aconseguir així els permisos per a la seva comercialització. Segons els responsables de Genzyme Espanya això podria ser una realitat a la fi de 2003 o principis de 2004. Les esperances de les associacions que aglutinen a familiars d’aquests malalts se centren ara en què els tràmits burocràtics no suposin un retard en aquestes previsions, perquè la teràpia de reemplaçament enzimàtic és l’única esperança que els queda.

Et pot interessar:

Infografies | Fotografies | Investigacions