Article traduït per un sistema de traducció automàtica. Més informació, aquí.

Medicaments orfes

Les medicines per a patologies que afecten a pocs pacients no són rendibles per a les farmaceúticas
Per miren 17 de febrer de 2004

No tots els malalts disposen de medicines per a combatre el mal que pateixen. Existeixen patologies, denominades malalties estranyes, que afecten únicament cinc o menys persones per cada 10.000, i que no compten amb cap remei. Donat l’elevat cost de la recerca i el desenvolupament farmacèutic, la indústria biomèdica és poc propensa a produir fàrmacs per al tractament de disfuncions poc freqüents. Com a conseqüència, la indústria farmacèutica s’oblida d’aquests pacients, persones que veuen minvades les seves probabilitats de cura perquè amb la seva malaltia no s’obtenen beneficis.

Única esperança per a les malalties estranyes

Les malalties estranyes són generalment de caràcter congènit. En aquest sentit, les estadístiques recollides en l’EMEA (Agència Europea per a l’Avaluació dels Medicaments), encarregada del foment de medicaments orfes, assenyalen que el 80% d’aquestes les disfuncions de baixa incidència són genètiques. Entre aquestes patologies, es troben la neurofibromatosi, l’esclerosi lateral amiatrófica, la mucopolisacaridosis, l’hemofília o la malaltia d’ossos de cristall, entre altres, segons indica Iñigo Aizpurua, responsable del Centre Basc d’Informació de Medicaments. També entren en aquest grup alguns càncers sense tractament. En general, les disfuncions susceptibles de necessitar medicaments orfes són les següents:

  • Les causades per anomalies en determinats enzims que, al seu torn, provoquen disfuncions en el metabolisme, com l’acumulació de toxines en alguns òrgans que deriven en una mort primerenca i en incapacitats doloroses prèvies.
  • Tumors cerebrals.
  • Patologies l’única solució de les quals radica en un trasplantament.
  • Malalties neurològiques que deriven en una progressiva paràlisi i mort.
  • Disfuncions greus en òrgans extremadament sensibles i de difícil trasplantament, com l’estómac o el pulmó.

La solució per a 30 milions de malalts a Europa

Malgrat que la medicina descobreix tractaments cada vegada més eficaços, segueix sense ser capaç de solucionar altres patologies que, per la seva escassa repercussió en el nombre de malalts afectats, no disposen dels fons econòmics ni del personal investigador necessari a la recerca d’una solució eficaç. Els anals metges xifren en més de 5.000 les malalties catalogades com a estranyes a tot el món. A aquesta circumstància s’afegeix que molts dels afectats no estan diagnosticats. Per tot això, es fa complicat quantificar el nombre de malalts que poden veure’s perjudicats per aquestes malalties. Les estimacions assenyalen que a Espanya podrien comptabilitzar-se al voltant de tres milions, i a Europa, prop dels 30.

A més del que s’ha dit, existeixen altres dos supòsits de fàrmacs que poden adquirir el qualificatiu d’orfes. Es tracta dels medicaments que es retiren del mercat per qüestions econòmiques o terapèutiques, i aquells que els laboratoris finalment no comercialitzen. Quant als primers, existeixen medicines com la talidomida, usada fa anys com a droga hipnòtica, que es va retirar de la circulació després de comprovar-se que podia provocar malformacions en els fetus. No obstant això, aquesta medicina va demostrar qualitats analgèsiques en malalties com la lepra o el lupus eritematós, malalties que no compten amb un tractament totalment eficaç actualment. Respecte al segon supòsit esmentat, es dóna en fàrmacs que no es poden patentar o en aquells altres que afecten mercats poc solvents, com per exemple, països en vies de desenvolupament.

Sigui com sigui, el fet és que el procés de recerca, desenvolupament i comercialització de nous medicaments és un risc per a les empreses farmacèutiques si aquestes no troben un mercat al qual dirigir-se. Cada fàrmac és resultat d’una evolució que dura una mitjana de vuit anys, segons explica Iñigo Aizpurua. Tampoc és barat, ja que requereix de pressupostos de diverses desenes de milions d’euros, ni garanteix l’èxit. Sobre aquest tema, des del departament de Sanitat del Govern Basc s’explica que “de cada 5.000 remeis terapèutics que es comencen a investigar, un surt al mercat”. Una altra estadística indica que de cada 10 medicaments assajats, només un acostuma a tenir l’efecte buscat.

Incentius per a la recerca de medicaments orfes

Si es té en compte que la comercialització dels medicaments orfes no s’amortitzen amb les vendes previstes, el seu desenvolupament només és possible a través d’incentius, tant econòmics com fiscals, per a les empreses biomèdiques i farmacèutiques. En aquest sentit, la primera legislació sobre aquest tema es va elaborar als Estats Units, veritable epicentre del desenvolupament de les molècules en qüestió i cor de la indústria farmacèutica mundial. En aquest país, des de 1983 existeix un complet articulat legislatiu destinat al foment de la recerca de solucions per a malalties de molt baixa incidència. Els resultats d’aquesta política es deixen veure en el nombre de fàrmacs desenvolupats i comercialitzats per a fer front a les disfuncions inusuals. Des de la data abans assenyalada, 1.080 productes han obtingut l’estatus d’orfe i d’ells, 218 han estat comercialitzats.

Amb l’exemple dels Estats Units de fons, altres estats han dissenyat polítiques similars. Per exemple, el Japó i Austràlia van elaborar una legislació similar a la dels americans en 1993 i 1997, respectivament. Els resultats d’aquestes ajudes, en el cas nipó, s’han materialitzat en 125 medicaments orfes, dels quals s’han comercialitzat 45.

Els últims a pujar-se a aquest carro han estat els europeus. En 2000 van aprovar definitivament una legislació comunitària per a designar medicaments orfes i fomentar la seva recerca, desenvolupament i comercialització. Les mesures adoptades en aquest reglament es basen en tres figures fonamentals: l’obtenció de l’exclusivitat en la comercialització dels mateixos per un període de 10 anys, la concessió d’exempcions fiscals i subvencions als promotors que investiguen el procés.

El primer punt es refereix a la circumstància que els medicament orfes gaudiran d’exclusivitat comercial en la Comunitat Europea en la dècada següent a la data de la concessió del permís oportú per a la seva comercialització. En el període descrit, productes similars, que podrien competir de manera directa, no podran ser venuts, explica Aizpurua. No obstant això, podrà retirar-se l’exclusivitat una vegada acabat el sisè any, a instàncies d’un Estat membre, si aquest demostra que ja no se satisfan les condicions de designació d’un medicament com a medicament orfe, o si el preu del medicament resulta excessivament elevat.

A més del que s’ha dit, l’EMEA podrà prestar assessorament científic a les empreses i laboratoris interessats en el desenvolupament d’un medicament concret. Segons expliquen des de l’agència, aquesta ajuda respon a la necessitat d’optimitzar el desenvolupament de la molècula, així com per a orientar als investigadors en l’adequat compliment dels reglaments necessaris perquè el medicament pugui comercialitzar-se, i per a la realització dels assajos pertinents.

Així mateix, dins d’aquestes ajudes, existeix la possibilitat d’accedir a un procediment centralitzat per a la comercialització del medicament orfe en el conjunt dels països membres de la UE. Aquesta circumstància, que s’antulla intranscendente, és de summa importància. De fet, abans d’aquesta legislació única, existia una per cada país membre, demorant així el seu ús en tot l’espai comú.

La segona circumstància abans apuntada -l’exempció de taxes- fa referència a la reducció màxima del pagament d’impostos per al procés d’autorització de la comercialització, inspeccions, variacions i en l’assistència per a l’elaboració dels protocols descrits. Tampoc convé oblidar les ajudes dissenyades per la UE i pels seus estats membres per a subvencionar els programes i activitats per al desenvolupament, així com la recerca de medicaments orfes, per exemple, a través de la iniciativa Biomed. Aquesta mesura beneficia particularment als laboratoris petits i mitjans, sense la qual no podrien escometre recerques costoses.

Què converteix a un medicament en orfe

No totes les recerques que s’inicien acaben amb el premi desitjat. La designació d’un medicament com a orfe es pot obtenir en qualsevol moment del desenvolupament del producte, sempre que aquest vagi acompanyat per l’adequada justificació científica sobre l’ús d’aquest. De totes les formes, la designació no implica que el fàrmac satisfaci els criteris d’eficàcia, seguretat i qualitat necessaris per a la concessió de l’autorització de comercialització. L’EMEA, a través del seu Comitè de Medicaments orfes (COMP), és l’encarregada de revisar les sol·licituds de designació. Tot aquest complex legislatiu ha derivat en la designació de 250 substàncies òrfenes a la UE, de les quals s’han comercialitzat 12. Aquest fet és una mostra de la inferioritat de la indústria europea. De fet, a Espanya no hi ha casos encara de desenvolupament d’aquesta mena de fàrmacs, segons analitza Iñigo Aizpurua.

Sobre aquest tema, Moisès Abascal, president de la Federació Espanyola de malalties estranyes (FEDER ) i portaveu dels afectats per aquestes patologies, explica que la legislació posada en marxa a la UE “és un èxit”, puix que “no es podia deixar el desenvolupament d’aquests medicaments al mercat lliure, ja que, en afectar a pocs pacients, no serien rendibles i no es desenvoluparien”.

No obstant això, Abascal afegeix que”la mateixa regulació diu que els incentius europeus són insuficients i que haurien d’emplenar-se amb els aportats pels respectius Estats membres”. En aquest sentit, “Espanya no ha fet res sobre aquest tema. No existeix cap mena d’incentiu ni ajudes perquè la indústria pugui invertir en processos d’I+D+i per al desenvolupament de Medicaments orfes. I això caldria millorar-ho susceptiblement”.

El que sí que existeix a Espanya és un programa de beques de recerca clínica bàsica destinat a descobrir els secrets d’aquestes malalties. En 2003 es va disposar d’un fons pròxim als 5 milions d’euros, quantitat “sens dubte insuficient si es compara amb programes com el dissenyat per a salvar al linx ibèric, que compta amb 16 milions”, replica Abascal.

En definitiva, els pacients afectats per malalties estranyes han d’estar informats sobre els progressos científics i terapèutics. Tenen els mateixos drets a ser atesos que qualsevol altre pacient. Existeixen procediments d’emergència per a l’aprovació temporal de l’ús de fàrmacs que, en moltes ocasions, estan encara en fase experimental, encara que amb la seva seguretat i eficàcia comprovades. Per a més informació, existeix una línia d’atenció d’ajuda en el telèfon 902181725 o en la web www.enfermedades-raras.org, totes dues patrocinades per FEDER.