Article traduït per un sistema de traducció automàtica. Més informació, aquí.

Quatre noves curacions de nens “bombolla” avalen l’eficàcia de la teràpia gènica

Aquesta tècnica, provada ja amb èxit en 18 malalts durant els últims quatre anys, usa un virus com a vehicle per a un gen que corregeix la síndrome
Per mediatrader 19 de desembre de 2004

La teràpia gènica va collir fa quatre anys el seu primer èxit en guarir a dos nens francesos de menys d’un any que estaven condemnats a viure en una “bombolla” aïllant, a resguard d’infeccions. Patien una greu malaltia hereditària que els condemnava a viure sense defenses immunitàries. Un estudi britànic, que es va publicar ahir en la revista mèdica “The”Lancet , documenta quatre noves curacions en petits de 10 a 33 mesos amb aquest desordre genètic.

Aquests quatre nous casos eleven a 18 el nombre total de pacients tractats amb èxit amb aquesta estratègia, per la qual cosa els investigadors de l’Institut de Salut Infantil de Londres consideren que queden pocs dubtes que la teràpia gènica pugui restaurar la immunitat quan existeix una síndrome d’immunodeficiència severa combinada (SCID) o síndrome del “nen bombolla”.

Desenvolupament de leucèmia

En la recerca van participar quatre nens, dos de 10 mesos, un de 4 i l’últim de més de dos anys. A tots se’ls van extreure cèl·lules mare de la seva medul·la òssia per introduir en elles una versió correcta del gen que està lligat a la malaltia. El vehicle per a la transferència va ser un virus implicat en un tipus de leucèmia. Una vegada tractades en laboratori, les cèl·lules mare van ser injectades als nens, que van començar a produir les cèl·lules immunitàries que protegeixen contra les infeccions. Adrian Thrasher, coordinador de l’estudi, assegura que amb el tractament tots els nens van produir anticossos i es va restaurar el sistema immunològic. En dos nens la recuperació total no es va aconseguir abans de dos anys. “Però, al final, tots els pacients van tornar a casa i van poder portar una vida normal, sense restriccions”, assenyala.

Una dada important és que no es va observar cap efecte secundari d’interès durant o després del tractament, encara que amb un nombre tan petit de pacients és difícil afirmar que la teràpia no pot propiciar el desenvolupament de leucèmia. Una mica més que una possibilitat després que l’Hospital Necker de París tingués dos casos de leucèmia dels onze que en aquest centre van tractar amb teràpia gènica.

Al costat de l’estudi britànic, “The” Lancet publica un comentari de Marina Cavazzana-Calvo de l’Hospital Necker on defensa la teràpia gènica, a la vista dels resultats d’aquest últim estudi i de recerques prèvies.