Salta el menú de navegació i ves al contingut

EROSKI CONSUMER, el diari del consumidor

Cercador

logotip de fundació

Canals d’EROSKI CONSUMER


Estàs en la següent localització: Portada > Salut i psicologia

Aquest text ha estat traduït per un sistema de traducció automàtica. Més informació, aquí.

Un nou fàrmac podria retardar la progressió dels símptomes de l’ELA

Aquest prometedor medicament prevé la disfunció de les mitòcondries

  • Autor: Per
  • Data de publicació: Dimarts, 22deNovembrede2011

La progressió dels símptomes en la malaltia neurodegenerativa esclerosi lateral amiotrófica (ELA) semblen retardar-se gràcies al tractament amb dexpramipexole, un nou fàrmac que prevé la disfunció de les mitòcondries – estructures subcelulares que proporcionen la major part de l’energia d’una cèl·lula-. Els prometedors resultats d’un assaig de fase dues amb dexpramipexole s’han publicat en la revista “Nature Medicine”.

“Avui dia solament hi ha dos fàrmacs aprovats per tractar l’esclerosi lateral amiotrófica – el riluzol, que estén la vida dels afectats en prop d’un 10%, i el Nuedexta, que tracta la inestabilitat emocional que caracteritza a l’ELA i a altres malalties neurològiques”, afirma Merit Cudkowicz, directora de la Unitat d’Assajos Clínics i Neurologia de l’Hospital General de Massachusetts.

L’ELA és una malaltia neurodegenerativa progressiva que afecta a les neurones motores del cervell i la medul·la espinal. La mort d’aquestes cèl·lules nervioses deté la transmissió d’impulsos nerviosos a les fibres musculars, la qual cosa produeix debilitat, paràlisi i, en general, mort per insuficiència respiratòria. La disfunció mitocondrial és un de diversos factors que subjeuen a la mort de les cèl·lules nervioses. Ara, el medicament dexpramipexole -desenvolupat inicialment per Knopp Biosciences- sembla protegir a les neurones d’aquesta disfunció mitocondrial. Diversos investigadors de Knopp, que va patrocinar l’estudi, van col·laborar amb Cudkowicz i amb el Consorci Nord-oest per a l’ELA.

La progressió de l’ELA pot variar àmpliament, alguns pacients sobreviuen dècades després del diagnòstic i uns altres moren en un any. Per tant, ha estat un repte desenvolupar assajos de fase dues, necessaris per posar a prova el nivell de les dosis i per determinar l’eficàcia potencial del medicament. Per afrontar aquest repte, l’equip de recerca va dissenyar un estudi en dues etapes. En la primera, 102 pacients recentment diagnosticats amb ELA es van distribuir aleatòriament en quatre grups, en els quals van rebre tabletas orals o bé amb placebo, o bé amb dexpramipexole de 50, 150 o 300mg durant 12 setmanes. Quan aquesta etapa va acabar, els participants que van continuar en l’assaig van rebre sol placebo durant quatre setmanes i després es van repartir en dos grups diferents, que van rebre dosis diàries de 50 o 300 mg del fàrmac en estudi durant 24 setmanes.

Els resultats de la primera etapa van mostrar que el dexpramipexole sembla retardar la progressió dels símptomes, mesurats segons l’Escala de Valoració Funcional de l’ELA i segons la capacitat pulmonar. L’efecte protector va ser major en el grup que va prendre dosi de 300 mg, mentre que es van observar pocs efectes en aquells que van rebre 50 mg. La segona etapa va tenir resultats similars, una progressió de la malaltia més lenta i un menor risc de mort en els participants que van rebre la dosi més alta. Cudkowicz afirma que “la confirmació d’aquests resultats en un assaig clínic de fase tres està actualment en curs”. La investigadora espera que aquest fàrmac ofereixi als pacients l’oportunitat de romandre saludables per més temps, amb una menor deterioració funcional i un augment de la supervivència.

Et pot interessar:

Infografies | Fotografies | Investigacions