Salta el menú de navegació i ves al contingut

EROSKI CONSUMER, el diari del consumidor

Cercador

logotip de fundació

Canals d’EROSKI CONSUMER


Estàs en la següent localització: Portada > Salut i psicologia

Aquest text ha estat traduït per un sistema de traducció automàtica. Més informació, aquí.

Un nou tractament permet revertir els símptomes principals associats amb la malaltia d’Huntington

Aquesta teràpia, provada amb èxit en models animals, es basa en el silenciamiento de gens

  • Autor: Per
  • Data de publicació: Divendres, 22deJunyde2012

Els símptomes principals associats amb la malaltia d’Huntington poden revertir-se gràcies a una nova estratègia de silenciamiento de gens, segons un estudi preclínico publicat en la revista “Neuron”. La teràpia, a curt termini, produeix beneficis sostinguts en models de ratolí i primats d’aquesta malaltia neurodegenerativa, que actualment manca d’un tractament eficaç. “El nostre enfocament és viable per al desenvolupament d’una teràpia per a la malaltia d’Huntington en humans”, afirma l’autor principal de l’estudi, Don Cleveland, de la Universitat de Califòrnia en Sant Diego.

La malaltia d’Huntington és una patologia mortal, caracteritzada per moviments involuntaris de les extremitats, així com per alteracions cognitives i psiquiàtriques. La malaltia sorgeix a partir de mutacions en el gen de la huntingtina, que provoca que fragments de proteïnes tòxiques s’acumulin en el cervell. Anteriors esforços preclínicos per bloquejar la producció de la proteïna huntingtina mutada no han aconseguit resultats, ja que s’han dirigit solament a una petita porció del cervell. “A causa que el gen de la huntingtina s’expressa àmpliament, és probable que es requereixi apuntar a múltiples regions del cervell per aconseguir un tractament efectiu”, afegeix Cleveland.

Per a aquest nou estudi, Cleveland i el seu equip van reduir els nivells d’huntingtina mutada en totes les regions del cervell en diversos models de ratolí i primats no humans de la malaltia d’Huntington. Els científics van aconseguir una reducció duradora dels nivells d’huntingtina, a través d’una infusió de cadenes simples d’ADN -anomenades oligonucleótidos antisentido- que s’uneixen de forma selectiva a les molècules, fins a degradar aquelles que contenen instruccions per crear la proteïna mutante.

El rendiment motor dels animals tractats va començar a millorar en el termini d’un mes i va arribar a normalitzar-se al cap de dos mesos. Els beneficis psiquiàtrics i motors van durar nou mesos després del tractament. “Aquest descobriment té implicacions per al desenvolupament de noves teràpies per a qualsevol malaltia neurodegenerativa que es desenvolupi a partir d’una exposició perllongada a una proteïna mutante”, afirma Cleveland.

La teràpia també va bloquejar l’atròfia cerebral i va augmentar l’esperança de vida en ratolins mutantes amb una forma severa de la malaltia. A causa que els oligonucleótidos antisentido han demostrat ser segurs en els assajos clínics, amb un fàrmac ja aprovat i desenes en desenvolupament, aquest enfocament és prometedor, no solament per a la malaltia d’Huntington, sinó també per a altres malalties neurodegenerativas amb una causa genètica coneguda.

Et pot interessar:

Infografies | Fotografies | Investigacions