Anemia oso larria duten pertsonen larruazaleko zelulak enbrioi-eragile gisa jokatzen dute, eta, horregatik, edozein ehun bihurtzeko gai dira, nahiz eta berrikuntza bat izan: prozesuan hasierako gaixotasun genetikoa kendu zaie. Aurkikuntza horren arduradunak Bartzelonako Medikuntza Birsortzailearen Zentroko (CMRB) ikertzaileak dira. Orain, “Nature” aldizkariaren azken zenbakian argitaratzen dute beren lana.
Azterketak, nahiz eta klinika aurreko fasean egon, frogatu du, lehen aldiz, gaixotasun genetiko baten aurrean, hala nola Fanconiren anemia, pazientearen larruazaleko zeluletako akats genetikoa zuzendu daitekeela, eta, ondoren, enbrioien antzeko zelula bihur daitezkeela (iPS zelulak), odol-zeluletan bereizi ahal izan direnak. Zelula induzitu pluripotentzial (iPS) horiek gene-transferentziako teknikek bereizten ez dituzten zelula helduak dira, enbrioi-zelula ama gisa jarduteko.
Fanconiren anemia gaixotasun arraroa da, batez ere haurrengan agertzen dena, anemia eta gertaera infekzioso eta hemorragiko normalean larrien bidez. Gene bakar baten mutazioaren ondorioz, pazienteek zelula ama hematopoietikoak galtzen dituzte maiz (odol-zelulak etengabe berritzen dituzte); muin-aplasia deitzen zaio horri. Gaur egun, zelula ama hematopoietiko osasuntsuak transplantatzen dira, hezur-muinetik edo emaile bateragarri baten zilbor-hesteko odoletik datozenak eta, ahal bada, gaixoaren familiakoak. Zientzialariek azaldu zutenez, gaixo horien herenak bakarrik du anaia bateragarria, eta loturarik gabeko emaileen transplanteen arrakasta apalagoa da.
Ikertzaileek estrategia bat garatu nahi zuten paziente horien PS zelula osasuntsuak lortzeko eta zelula ama hematopoietiko osasuntsu eta bateragarriak (genetikoki berdin-berdinak baitira) sortzeko erabiltzeko. Azterketa honetan lortutako odol-zelulak, oraingoz in vitro bakarrik, laborantza-plaketan, transplante baten ondoren odol-zelulak sortzeko gai diren egiaztatzea izango da egiteke dagoen erronka handia.
Ikertzaileek adierazi zutenez, ikerketa honen ondorioek “urrats garrantzitsua” egiten dute medikuntza birsortzaileko tratamendu berrien garapenean, “izan ere, lehen aldiz frogatzen dute, giza zelula amen aurkikuntzatik, gaixotasun bat sendatzeko iPS zelulak erabiltzeko estrategia posible dela”. Hala ere, “oraindik bide luzea dago egiteko halako estrategiak pazienteak modu eraginkor eta seguruan tratatzeko erabili arte”, onartu zuten.
