Saltar o menú de navegación e ir ao contido

EROSKI CONSUMER, o diario do consumidor

Buscador

logotipo de fundación

Canles de EROSKI CONSUMER


Estás na seguinte localización: Portada > Saúde e psicoloxía

Este artículo ha sido traducido por un sistema de traducción automática. Más información, aquí.

Comezan os preparativos para un ensaio clínico con terapia xenética contra a distrofia de Duchenne

O estudo, no que participarán dous hospitais españois, tratará de que os afectados poidan producir distrofina

  • Autor: Por
  • Data de publicación: Luns, 02 de Xuño de 2008

Unha trintena de centros europeos e estadounidenses, entre os que se atopan os hospitais a Fe de Valencia e San Joan de Déu de Barcelona, iniciarán un ensaio clínico baseado no uso de terapia xenética para aquelas persoas afectadas pola distrofia de Duchenne.

Este estudo pretende dar “un paso máis na procura dun tratamento” para esta enfermidade dexenerativa que na actualidade non ten cura e ademais “servir de base para o deseño de estudos futuros doutras enfermidades neuromusculares”, segundo informaron fontes da Consellería de Sanidade valenciana.

Tratamento

Aplicable unicamente en nenos, este tratamento consistirá en administrar un fármaco para facilitar que o organismo poida producir distrofina, sustancia que os afectados por esta doenza non fabrican, segundo detallou o xefe de servizo de Neurología do Hospital a Fe, Jesús Vílchez. O equipo investigador está a recrutar pacientes e espera que participen uns 200 nenos de ata 16 anos de todo o mundo, dos que 20 serían españois e en concreto 10 da Comunidade Valenciana.

O fármaco que se vai a aplicar a estes nenos probouse previamente en animais de experimentación, observándose que eran capaces de fabricar a distrofina e recuperarse. Posteriormente, realizouse un ensaio piloto con humanos en Estados Unidos, no que participaron 30 pacientes e que mostrou bos resultados en canto a toxicidade e tolerancia. “Estamos na seguinte fase e ata a súa posible comercialización e posta no mercado, aínda faltarán uns dous anos”, indicou Vílchez.

Unha enfermidade “rara”

A distrofia de Duchenne é unha enfermidade das denominadas “raras”, que se desenvolve na primeira infancia e prodúcese nun de cada 3.000 nenos en España. Este mal afecta os músculos e provoca que se debiliten progresivamente ata desembocar nunha parálise total que leva ao falecemento do paciente a unha idade media de 25 anos.

Pódeche interesar:

Infografía | Fotografías | Investigacións