Artigo traducido por un sistema de tradución automática. Máis información aquí.

Medicamentos orfos

Os medicamentos paira patoloxías que afectan a poucos pacientes non son rendibles paira as farmaceúticas
Por miren 17 de Febreiro de 2004

Non todos os enfermos dispoñen de medicamentos paira combater o mal que padecen. Existen patoloxías, denominadas enfermidades raras, que afectan unicamente a cinco ou menos persoas por cada 10.000, e que non contan con remedio algún. Dado o elevado custo da investigación e o desenvolvemento farmacéutico, a industria biomédica é pouco propensa a producir fármacos paira o tratamento de disfuncións pouco frecuentes. Como consecuencia, a industria farmacéutica esquécese destes pacientes, persoas que ven minguadas as súas probabilidades de cura porque coa súa enfermidade non se obteñen beneficios.

Única esperanza paira as enfermidades raras

As enfermidades raras son xeralmente de carácter congénito. Neste sentido, as estatísticas recollidas na EMEA (Axencia Europea paira a Avaliación dos Medicamentos), encargada do fomento de medicamentos orfos, sinalan que o 80% destas as disfuncións de baixa incidencia son xenéticas. Entre estas patoloxías, atópanse a neurofibromatosis, a esclerose lateral amiatrófica, a mucopolisacaridosis, a hemofilia ou a enfermidade de ósos de cristal, entre outras, segundo indica Iñigo Aizpurua, responsable do Centro Vasco de Información de Medicamentos. Tamén entran neste grupo algúns cancros sen tratamento. En xeral, as disfuncións susceptibles de necesitar medicamentos orfos son as seguintes:

  • As causadas por anomalías en determinados encimas que, á súa vez, provocan disfuncións no metabolismo, como a acumulación de toxinas nalgúns órganos que derivan nunha morte temperá e en incapacidades dolorosas previas.
  • Tumores cerebrais.
  • Patoloxías cuxa única solución radica nun transplante.
  • Enfermidades neurológicas que derivan nunha progresiva parálise e morte.
  • Disfuncións graves en órganos extremadamente sensibles e de difícil transplante, como o estómago ou o pulmón.

A solución paira 30 millóns de enfermos en Europa

A pesar de que o medicamento descobre tratamentos cada vez máis eficaces, segue sen ser capaz de solucionar outras patoloxías que, pola súa escasa repercusión no número de enfermos afectados, non dispoñen dos fondos económicos nin do persoal investigador necesario en busca dunha solución eficaz. Os anais médicos cifran en máis de 5.000 as enfermidades catalogadas como raras en todo o mundo. A esta circunstancia engádese que moitos dos afectados non están diagnosticados. Por todo iso, faise complicado cuantificar o número de enfermos que poden verse prexudicados por estas doenzas. As estimacións sinalan que en España poderían contabilizarse ao redor de tres millóns, e en Europa, preto dos 30.

Ademais do devandito, existen outros dous supostos de fármacos que poden adquirir o cualificativo de orfos. Trátase dos medicamentos que se retiran do mercado por cuestións económicas ou terapéuticas, e aqueles que os laboratorios finalmente non comercializan. En canto aos primeiros, existen medicamentos como a talidomida, usada hai anos como droga hipnótica, que se retirou da circulación tras comprobarse que podía provocar malformacións nos fetos. Con todo, este medicamento demostrou calidades analgésicas en enfermidades como a lepra ou o lupus eritematoso, doenzas que non contan cun tratamento totalmente eficaz actualmente. Respecto ao segundo suposto mencionado, dáse en fármacos que non se poden patentar ou naqueloutros que afectan a mercados pouco solventes, por exemplo, países en vías de desenvolvemento.

Sexa como for, o feito é que o proceso de investigación, desenvolvemento e comercialización de novos medicamentos é un risco paira as empresas farmacéuticas se estas non atopan un mercado ao que dirixirse. Cada fármaco é resultado dunha evolución que dura una media de oito anos, segundo explica Iñigo Aizpurua. Tampouco é barato, xa que require de orzamentos de varias decenas de millóns de euros, nin garante o éxito. Respecto diso, desde o departamento de Sanidade do Goberno Vasco explícase que “de cada 5.000 remedios terapéuticos que se comezan a investigar, un salgue ao mercado”. Outra estatística indica que de cada 10 medicamentos ensaiados, só un afai ter o efecto buscado.

Incentivos paira a investigación de medicamentos orfos

Si tense en conta que a comercialización dos medicamentos orfos non se amortizan coas vendas previstas, o seu desenvolvemento só é posible a través de incentivos, tanto económicos como fiscais, paira as empresas biomédicas e farmacéuticas. Neste sentido, a primeira lexislación respecto diso elaborouse en Estados Unidos, verdadeiro epicentro do desenvolvemento das moléculas en cuestión e corazón da industria farmacéutica mundial. Neste país, desde 1983 existe un completo articulado lexislativo destinado ao fomento da investigación de solucións paira enfermidades de moi baixa incidencia. Os resultados de dita política déixanse ver no número de fármacos desenvolvidos e comercializados paira facer fronte ás disfuncións inusuais. Desde a data antes sinalada, 1.080 produtos obtiveron o status de orfo e deles, 218 foron comercializados.

Co exemplo dos Estados Unidos de fondo, outros estados deseñaron políticas similares. Por exemplo, Xapón e Australia elaboraron una lexislación similar á dos americanos en 1993 e 1997, respectivamente. Os resultados destas axudas, no caso nipón, materializáronse en 125 medicamentos orfos, dos que se comercializaron 45.

Os últimos en subirse a este carro foron os europeos. En 2000 aprobaron definitivamente una lexislación comunitaria paira designar medicamentos orfos e fomentar a súa investigación, desenvolvemento e comercialización. As medidas adoptadas neste regulamento baséanse en tres figuras fundamentais: a obtención da exclusividade na comercialización dos mesmos por un período de 10 anos, a concesión de exencións fiscais e subvencións aos promotores que investigan o proceso.

O primeiro punto refírese á circunstancia de que o medicamento orfos gozarán de exclusividade comercial na Comunidade Europea na década seguinte á data da concesión do permiso oportuno paira a súa comercialización. No período descrito, produtos similares, que poderían competir de forma directa, non poderán ser vendidos, explica Aizpurua. No entanto, poderá retirarse a exclusividade una vez terminado o sexto ano, a instancia dun Estado membro, se este demostra que xa non se satisfán as condicións de designación dun medicamento como medicamento orfo, ou se o prezo do medicamento resulta excesivamente elevado.

Ademais do devandito, a EMEA poderá prestar asesoramento científico ás empresas e laboratorios interesados no desenvolvemento dun medicamento concreto. Segundo explican desde a axencia, esta axuda responde á necesidade de optimizar o desenvolvemento da molécula, así como paira orientar aos investigadores no adecuado cumprimento dos regulamentos necesarios para que o medicamento poida comercializarse, e paira a realización dos ensaios pertinentes.

Así mesmo, dentro destas axudas, existe a posibilidade de acceder a un procedemento centralizado paira a comercialización do medicamento orfo no conxunto dos países membros da UE. Esta circunstancia, que se antolla intranscendente, é de suma importancia. De feito, antes desta lexislación única, existía una por cada país membro, demorando así o seu uso en todo o espazo común.

A segunda circunstancia antes apuntada -a exención de taxas- fai referencia á redución máxima do pago de impostos paira o proceso de autorización da comercialización, inspeccións, variacións e na asistencia paira a elaboración dos protocolos descritos. Tampouco convén esquecer as axudas deseñadas pola UE e polos seus estados membros paira subvencionar os programas e actividades paira o desenvolvemento, así como a investigación de medicamentos orfos, por exemplo, a través da iniciativa Biomed. Esta medida beneficia particularmente aos laboratorios pequenos e medianos, sen a cal non poderían acometer investigacións custosas.

Que converte a un medicamento en orfo

Non todas as investigacións que se inician terminan co premio desexado. A designación dun medicamento como orfo pódese obter en calquera momento do desenvolvemento do produto, sempre que este vaia acompañado pola adecuada xustificación científica sobre o uso do mesmo. De todas as formas, a designación non implica que o fármaco satisfaga os criterios de eficacia, seguridade e calidade necesarios paira a concesión da autorización de comercialización. A EMEA, a través do seu Comité de Medicamentos orfos (COMP), é a encargada de revisar as solicitudes de designación. Todo este complexo lexislativo derivou na designación de 250 sustancias orfas na UE, das que se comercializaron 12. Este feito é una mostra da inferioridade da industria europea. De feito, en España non hai casos aínda de desenvolvemento deste tipo de fármacos, segundo analiza Iñigo Aizpurua.

Respecto diso, Moisés Abascal, presidente da Federación Española de enfermidades raras (FEDER ) e portavoz dos afectados por estas patoloxías, explica que a lexislación posta en marcha na UE “é un éxito”, por canto “non se podía deixar o desenvolvemento destes medicamentos ao mercado libre, xa que, ao afectar a poucos pacientes, non serían rendibles e non se desenvolverían”.

Con todo, Abascal engade que”a mesma regulación di que os incentivos europeos son insuficientes e que deberían cumprimentarse cos achegados polos respectivos Estados membros”. Neste sentido, “España non fixo nada respecto diso. Non existe ningún tipo de incentivo nin axudas para que a industria poida investir en procesos de I+D+i paira o desenvolvemento de Medicamentos orfos. E iso habería que melloralo susceptiblemente”.

O que si existe en España é un programa de bolsas de investigación clínica básica destinado a descubrir as reviravoltas destas enfermidades. En 2003 dispúxose dun fondo próximo aos 5 millóns de euros, cantidade “de xeito evidente insuficiente si compárase con programas como o deseñado paira salvar ao lince ibérico, que conta con 16 millóns”, replica Abascal.

En definitiva, os pacientes afectados por enfermidades raras deben de estar informados acerca dos progresos científicos e terapéuticos. Teñen os mesmos dereitos a ser atendidos que calquera outro paciente. Existen procedementos de emerxencia paira a aprobación temporal do uso de fármacos que, en moitas ocasións, están aínda en fase experimental, aínda que coa súa seguridade e eficacia comprobadas. Paira máis información, existe una liña de atención de axuda no teléfono 902181725 ou na web www.enfermedades-raras.org, ambas as patrocinadas por FEDER.