A púrpura trombocitopénica idiopática é una rara enfermidade crónica do sangue con consecuencias potencialmente graves paira os pacientes, que abarcan desde o sangrado mucocutáneo e a menorragia ás hemorraxias internas e intracraneales. A pesar de que a súa orixe segue sendo un misterio, os investigadores deron cun tratamento novo, a base de “pepticuerpos”, con resultados esperanzadores nos ensaios clínicos levados a cabo até o momento.
Da noite para o día, o corpo retarda a produción de plaquetas. As plaquetas son células sanguíneas cuxa función é a de deter as hemorraxias. A súa diminución no nivel sanguíneo pode dar lugar á aparición de frecuentes moretones por todo o corpo, encías sanguentos e, peor aínda, hemorraxias internas. As plaquetas son un produto da fragmentación de células da medula ósea denominadas megacariocitos; e posto que a súa función é esencial paira a supervivencia, o organismo prodúceas en cantidade e almacena remanentes no bazo paira circunstancias de emerxencia.
En circunstancias normais, as plaquetas deambulan polo torrente sanguíneo sen entrar en acción, ata que envellecen, morren e son substituídas por plaquetas novas do bazo. A súa vida media alárgase até uns 10 días e un organismo san alberga entre 150.000 e 450.000 plaquetas por centímetro cúbico de sangue.
Hemorraxias, primeiro síntoma
Os trastornos das plaquetas maniféstanse clinicamente por medio de hemorraxias, que poden ser tanto de causa trombocitopénica (descenso do número de plaquetas) como de causa trombocitopática (función alterada). Na púrpura trombocitopénica idiopática, as hemorraxias débense a un defecto plaquetario sen causa coñecida nin enfermidade subxacente. Clinicamente, as hemorraxias esténdense de modo puntiforme, baixo a pel, adquirindo esta unha cor característica de viño tinto.
Tamén é común o sangrado esaxerado de encías, epistaxis (hemorraxias nasais), hemorraxias dixestivas e, raramente, genitourinarias (incluídas as metrorragias, hemorraxias vaginales fóra do período menstrual). Non chega ao 1% a taxa de hemorraxia intracraneal, aínda que cun prognóstico grave.
Natureza inmunológica?
Nos nenos, aparece un proceso infeccioso inespecífico dous ou tres semanas antes da enfermidade, que actúa como desencadenamento
A púrpura trombocitopénica idiopática é una enfermidade rara, pero non nova. Hipócrates describiuna na antigüidade, aínda que foi Paul Gottlieb Werlhoff (1735) quen levou a cabo a primeira definición clínica deste trastorno: ‘morbus maculosus hemorragicus’. Hoxe día os científicos sospeitan una implicación inmunológica nesta enfermidade, tendo en conta da detección de anticorpos IgG antiplaquetarios en sangue. Nos nenos, aparece un proceso infeccioso inespecífico dous ou tres semanas antes da enfermidade, que actúa como desencadenamento.
Esta circunstancia, con todo, non ten lugar entre os enfermos adultos. Os hematólogos consideran á púrpura trombocitopénica idiopática como una enfermidade adquirida, polo feito de que se presenta en individuos dunha mesma familia e suxire a existencia dunha base xenética.
Tratamento difícil
O tratamento desta enfermidade non é fácil. Recórrese polo común ao emprego de corticoesteroides e gammaglobulinas endovenosas a doses elevadas; cando non hai resposta a este tratamento está indicada a esplenectomía (extirpación cirúrxica do bazo). En caso de hemorraxia grave están indicadas as transfusións de plaquetas. Como complicacións terapéuticas a longo prazo detectáronse hepatites activas e cirrosis. Dáse a circunstancia de que unha elevada porcentaxe destes enfermos presenta anticorpos contra os virus da hepatite B, C e da SIDA, polo que se recomenda a vacinación sistemática contra o virus da hepatite B.
Drew Provan, da Universidade de Londres (Reino Unido), é da opinión de que tanto a púrpura trombocitopénica idiopática como o seu tratamento teñen un impacto moi negativo na calidade de vida dos pacientes, en comparación con outras enfermidades crónicas. O especialista inglés, con todo, anunciou nun congreso da Asociación Europea de Farmacéuticos de Hospital, celebrado o mes pasado en Maastricht (Holanda), «resultados moi prometedores» de investigacións levadas a cabo coa trombopoyetina, una citocina endóxena responsable do crecemento dos megacariocitos e da proliferación plaquetaria.
«Coñécese», explicou Provan, «que a trombopoyetina únese por medio dun receptor a células hematopoyéticas e que un déficit nesta citocina causa a aparición de púrpura; nestas circunstancias conflúen una escasa produción de plaquetas en sangue e, ao mesmo tempo, una elevada destrución das plaquetas circulantes». Así mesmo, engadiu que a inhibición do crecemento dos megacariocitos a cargo de autoanticuerpos promove ‘in vitro’ una apoptosis que compromete a trombopoyesis fisiológica.
«A pesar de que as opcións terapéuticas paira a púrpura trombocitopénica idiopática dispoñibles até hoxe logran frear a destrución plaquetaria, non teñen efecto sobre o desenvolvemento de novas plaquetas e si, en cambio, causan efectos secundarios de preocupación». De feito, cerca do 50% dos pacientes que falecen por causa dunha púrpura trombocitopénioca idiopática faio a partir de una infección propiciada pola agresividade dos tratamentos administrados. Semellantes circunstancias, obxectou Provan, puidesen cambiar a partir de agora grazas á incorporación ao arsenal terapéutico dun ‘pepticuerpo’ estimulante da trombopoyesis: romiplosti
Dos estudos en animais, de experimentación e en fase I, levados a cabo, Drew Provan, da Universidade de Londres (Reino Unido), deduce que romiplostim aumenta a produción de plaquetas en roedores sans, do mesmo xeito que en seres humanos e, ademais, que devandito aumento se produce de modo dependente da dose administrada. «Non se detectou ningunha morte nin efecto secundario de consideración nos pacientes tratados experimentalmente; tampouco se produciron cambios en parámetros urinarios ou de coagulación, nin en estudos de agregación plaquetaria», apunta o experto.
Xa en estudos de fase III, romiplostim reflectiu una boa resposta no 79% dos pacientes esplenectomizados (a quen se lles extirpou o bazo) tratados con devandito axente (cunha resposta duradeira no 38% dos casos). Entre o non esplenectomizados, a taxa de boa resposta foi do 88% (con resposta duradeira no 61% dos casos). «Os recontos de plaquetas aumentaron e mantiveron estes valores elevados máis aló das 24 semanas, e o emprego de medicacións de rescate diminuíu», sinala Provan.
A modo de conclusión, o especialista resolveu en Maastricht que romiplostim estimula a produción plaquetaria dun modo distinto ao resto de fármacos empregados na púrpura trombocitopénica idiopática; actúa tanto en pacientes esplenoctomizados como non esplenoctomizados e demostrou una boa tolerabilidad nos ensaios clínicos levados a cabo.
