Saltar o menú de navegación e ir ao contido

EROSKI CONSUMER, o diario do consumidor

Buscador

logotipo de fundación

Canles de EROSKI CONSUMER


Estás na seguinte localización: Portada > Saúde e psicoloxía

Este artigo foi traducido por un sistema de tradución automática. Máis información, aquí.

Un novo fármaco podería atrasar a progresión dos síntomas da ELA

Este prometedor medicamento prevén a disfunción das mitocondrias

  • Autor: Por
  • Data de publicación: Martes, 22deNovembrode2011

A progresión dos síntomas na enfermidade neurodegenerativa esclerose lateral amiotrófica (ELA) parecen atrasarse grazas ao tratamento con dexpramipexole, un novo fármaco que prevén a disfunción das mitocondrias – estruturas subcelulares que proporcionan a maior parte da enerxía dunha célula-. Os prometedores resultados dun ensaio de fase dúas con dexpramipexole publicáronse na revista “Nature Medicine”.

“Hoxe en día só hai dous fármacos aprobados para tratar a esclerose lateral amiotrófica – o riluzol, que estende a vida dos afectados en preto dun 10%, e o Nuedexta, que trata a inestabilidade emocional que caracteriza á ELA e a outras enfermidades neurológicas”, afirma Merit Cudkowicz, directora da Unidade de Ensaios Clínicos e Neurología do Hospital Xeral de Massachusetts.

A ELA é unha enfermidade neurodegenerativa progresiva que afecta as neuronas motoras do cerebro e a medula espinal. A morte destas células nerviosas detén a transmisión de impulsos nerviosos ás fibras musculares, o que produce debilidade, parálise e, polo xeral, morte por insuficiencia respiratoria. A disfunción mitocondrial é un de varios factores que subxacen á morte das células nerviosas. Agora, o medicamento dexpramipexole -desenvolvido inicialmente por Knopp Biosciences- parece protexer ás neuronas desta disfunción mitocondrial. Varios investigadores de Knopp, que patrocinou o estudo, colaboraron con Cudkowicz e co Consorcio Noroeste para a ELA.

A progresión da ELA pode variar amplamente, algúns pacientes sobreviven décadas despois do diagnóstico e outros morren nun ano. Por tanto, foi un reto desenvolver ensaios de fase dúas, necesarios para pór a proba o nivel das doses e para determinar a eficacia potencial do medicamento. Para afrontar este reto, o equipo de investigación deseñou un estudo en dúas etapas. Na primeira, 102 pacientes recentemente diagnosticados con ELA distribuíronse aleatoriamente en catro grupos, nos que recibiron tabletas orais ou ben con placebo, ou ben con dexpramipexole de 50, 150 ou 300mg durante 12 semanas. Cando esta etapa terminou, os participantes que continuaron no ensaio recibiron só placebo durante catro semanas e logo repartíronse en dous grupos diferentes, que recibiron doses diarias de 50 ou 300 mg do fármaco en estudo durante 24 semanas.

Os resultados da primeira etapa mostraron que o dexpramipexole parece atrasar a progresión dos síntomas, medidos segundo a Escala de Valoración Funcional da ELA e segundo a capacidade pulmonar. O efecto protector foi maior no grupo que tomou dose de 300 mg, mentres que se observaron poucos efectos naqueles que recibiron 50 mg. A segunda etapa tivo resultados similares, unha progresión da enfermidade máis lenta e un menor risco de morte nos participantes que recibiron a dose máis alta. Cudkowicz afirma que “a confirmación destes resultados nun ensaio clínico de fase tres está actualmente en curso”. A investigadora espera que este fármaco ofreza aos pacientes a oportunidade de permanecer saudables por máis tempo, cunha menor deterioración funcional e un aumento da supervivencia.

Pódeche interesar:

Infografía | Fotografías | Investigacións