Artigo traducido por un sistema de tradución automática. Máis información aquí.

Logran curar a anemia de Fanconi en células da pel

Este achado supón un avance para o desenvolvemento de novos tratamentos de medicamento regenerativa
Por EROSKI Consumer 1 de Xuño de 2009

Células da pel de persoas cunha anemia moi grave compórtanse como embrionarias, capaces por iso de converterse en calquera tecido, aínda que coa novidade de que no proceso desposuír da súa enfermidade xenética inicial. Os responsables deste achado son investigadores do Centro de Medicamento Regenerativa de Barcelona (CMRB), que agora publican o seu traballo no último número da revista “Nature”.

O estudo, aínda en fase pre-clínica, demostrou por primeira vez que ante unha enfermidade xenética como a anemia de Fanconi é posible corrixir o defecto xenético en células da pel do paciente e logo convertelas en células similares ás embrionarias (células iPS), que posteriormente se puideron diferenciar en sanguíneas. Estas células inducidas pluripotenciales (iPS) son células adultas desdiferenciadas por técnicas de transferencia génica, para comportarse como células nai embrionarias.

A anemia de Fanconi é unha rara enfermidade que se manifesta principalmente en nenos, mediante anemias e episodios infecciosos e hemorrágicos normalmente severos. A mutación dun só xene fai que os pacientes frecuentemente perdan as súas células nai hematopoyéticas (encargadas de renovar continuamente as células do sangue), o que se coñece como aplasia medular. O tratamento actual é o transplante de células nai hematopoyéticas sas, procedentes de medula ósea ou sangue de cordón umbilical dun doante compatible e se é posible familiar do paciente. O problema é que só un terzo destes enfermos ten un irmán compatible, e o éxito nos transplantes de doantes non relacionados é máis modesto, explicaron os científicos.

O propósito dos investigadores era desenvolver unha estratexia mediante a cal se puidesen obter células iPS sas deses pacientes e usalas para producir células nai hematopoyéticas sas e compatibles (ao ser xeneticamente idénticas). O gran reto pendente será verificar se as células sanguíneas obtidas nesta investigación, polo momento só “in vitro”, en placas de cultivo, serían capaces de xerar células sanguíneas tras un transplante.

As conclusións deste estudo representan “un importante paso” no desenvolvemento de novos tratamentos de medicamento regenerativa, “xa que demostran, por primeira vez, desde o descubrimento das células nai humanas, que a estratexia de utilizar células iPS para curar unha enfermidade é posible”, sinalaron os investigadores. No entanto, “aínda queda un longo camiño por percorrer ata que este tipo de estratexias poidan ser utilizadas para tratar pacientes dunha maneira eficiente e segura”, admitiron.