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Científicos del CIEMAT crean un modelo de ratón para experimentar una terapia génica contra la anemia de Fanconi

Esta enfermedad viene provocada por mutaciones de once genes y en la actualidad sólo se puede tratar con trasplantes de médula ósea

  • Autor: Por
  • Fecha de publicación: martes 2 marzo de 2004

Este modelo de ratón se empleará para experimentar una terapia génica contra la anemia de Fanconi, una enfermedad provocada por mutaciones de once genes y que ahora sólo se puede tratar con trasplantes de médula ósea a partir de un donante compatible. En opinión de los científicos, una alternativa al trasplante de médula sería la terapia génica mediante la corrección de las células madre del paciente.

Este proyecto de investigación "pretende utilizar las células madre de la médula ósea para realizar tratamientos genéticos de enfermedades hereditarias y adquiridas, como la anemia de Fanconi o la leucemia", afirma el jefe del Programa de Hematopoyesis y Terapia Génica del CIEMAT, Juan Antonio Bueren. "Los ratones están registrando una mejora significativa por la transferencia de genes humanos", asegura este investigador, por lo que ahora los expertos del CIEMAT van a experimentar con los genes responsables de la anemia de Fanconi.

Defecto genético

Los investigadores quieren conocer cuál es el gen que provoca la enfermedad entre los 11 posibles y actuar directamente sobre él. El objetivo es "corregir el defecto genético presente en las células sanguíneas de los pacientes mediante la manipulación genética de las células madre de su médula ósea", subraya Bueren.

En su opinión, conocer al detalle el gen y la mutación responsable de la anemia de Fanconi, servirá para que en un futuro la enfermedad pueda ser tratada mediante estrategias de terapia génica. "Confiamos en que dentro de unos años podamos proponer a las familias que tienen hijos afectados sin donante de médula compatible, la posibilidad de un tratamiento basado en la corrección genética de sus células madre", apunta.

Cuando los científicos y médicos conozcan cuál es el gen implicado y cómo actuar sobre él para evitar que mute, después se podrá emplear la terapia génica para conseguir que las células madre sanas se reproduzcan correctamente en el niño con anemia de Fanconi. Esta enfermedad hereditaria se manifiesta principalmente en niños a través de anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos. La causa principal es la desaparición progresiva de células sanguíneas que participan en estos procesos y si no reciben tratamiento, los afectados mueren. La anemia de Fanconi sólo aparece cuando el padre y la madre son portadores de la enfermedad.

En España se estima que existen unas 150 familias con enfermos de anemia de Fanconi, y 56 pacientes ya cuentan con el diagnóstico genético responsable de la enfermedad. "Esto servirá para realizar un estudio de cuáles son los portadores de la enfermedad y para que una vez identificado el gen se puedan detectar las mutaciones que son responsables de la patología", indica Bueren.

Etiquetas:

anemia fanconi terapia

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