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Comienzan los preparativos para un ensayo clínico con terapia genética contra la distrofia de Duchenne

El estudio, en el que participarán dos hospitales españoles, tratará de que los afectados puedan producir distrofina

  • Autor: Por
  • Fecha de publicación: lunes 2 junio de 2008
Una treintena de centros europeos y estadounidenses, entre los que se encuentran los hospitales la Fe de Valencia y San Joan de Déu de Barcelona, iniciarán un ensayo clínico basado en el uso de terapia genética para aquellas personas afectadas por la distrofia de Duchenne.

Este estudio pretende dar "un paso más en la búsqueda de un tratamiento" para esta enfermedad degenerativa que en la actualidad no tiene cura y además "servir de base para el diseño de estudios futuros de otras enfermedades neuromusculares", según informaron fuentes de la Consejería de Sanidad valenciana.

Tratamiento

Aplicable únicamente en niños, este tratamiento consistirá en administrar un fármaco para facilitar que el organismo pueda producir distrofina, sustancia que los afectados por esta dolencia no fabrican, según detalló el jefe de servicio de Neurología del Hospital la Fe, Jesús Vílchez. El equipo investigador está reclutando pacientes y espera que participen unos 200 niños de hasta 16 años de todo el mundo, de los que 20 serían españoles y en concreto 10 de la Comunidad Valenciana.

El fármaco que se va a aplicar a estos niños se ha probado previamente en animales de experimentación, observándose que eran capaces de fabricar la distrofina y recuperarse. Posteriormente, se realizó un ensayo piloto con humanos en Estados Unidos, en el que participaron 30 pacientes y que mostró buenos resultados en cuanto a toxicidad y tolerancia. "Estamos en la siguiente fase y hasta su posible comercialización y puesta en el mercado, aún faltarán unos dos años", indicó Vílchez.

Una enfermedad "rara"

La distrofia de Duchenne es una enfermedad de las denominadas "raras", que se desarrolla en la primera infancia y se produce en uno de cada 3.000 niños en España. Este mal afecta a los músculos y provoca que se debiliten progresivamente hasta desembocar en una parálisis total que lleva al fallecimiento del paciente a una edad media de 25 años.

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