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Crean un “bisturí molecular” capaz de reparar ADN para curar enfermedades

Permite cortar la secuencia de ADN alterada, sustituirla por una normal y reintroducir la célula en el organismo

  • Autor: Por
  • Fecha de publicación: viernes 7 noviembre de 2008
El Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha desarrollado un "bisturí molecular" que tendrá "importantísimas aplicaciones" tanto en el ámbito de la biotecnología como en el del tratamiento del cáncer, enfermedades genéticas y autoinmunes.

"En algunas enfermedades monogénicas se pueden extraer las células con el ADN dañado, repararlas en un cultivo y reimplantarlas en el paciente utilizando la tecnología actual para células madre", explicó Guillermo Montoya, jefe del Grupo de Cristalografía de Macromoléculas del CNIO, al referirse a la utilidad del "bisturí molecular".

Esta técnica permite llevar las células dañadas a un "taller de reparaciones", cortar la secuencia de ADN alterada exactamente donde se desea, eliminar el segmento dañado, sustituirlo por uno normal y, posteriormente, reintroducir la célula en el organismo, pero sin el defecto que causa la enfermedad.

Detalles del experimento

El "bisturí" se ha probado "tanto en células de ratón como humanas con una enfermedad genética, autosómica y recesiva, llamada xeroderma pigmentosum (XP) y que se caracteriza por una hipersensibilidad en la exposición a la radiación ultravioleta, lo que lleva a la aparición de manchas epiteliales y una alta predisposición al cáncer de piel en las zonas expuestas al sol y, en algunos casos, a sufrir serios trastornos neurológicos", señaló Montoya. Los investigadores han diseñado un nuevo enzima, una meganucleasa, que permite reconocer directamente la zona del ADN en la que se encuentra la alteración cromosómica que causa esta enfermedad, cortar la secuencia dañada y así promover su sustitución por la secuencia original sin la mutación.

El desarrollo de esta meganucleasa y la resolución de su estructura cristalográfica aporta una importante herramienta de trabajo a la investigación biológica, ya que, a diferencia de otros bisturís moleculares, el creado por el CNIO tiene como característica fundamental su especificidad, lo que permite cortar la secuencia de ADN exactamente donde se desea, detalló el científico, que avanzó que a partir de ahora se abre una vía terapéutica basada en el uso de estos enzimas modificados y la reparación de los genes dañados.

Etiquetas:

adn bisturí molecular

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