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Una terapia génica se revela eficaz para tratar el Parkinson

Los pacientes mejoraron el control de sus movimientos

  • Autor: Por
  • Fecha de publicación: jueves 19 octubre de 2006
Doce enfermos de Parkinson han logrado mejorar su calidad de vida gracias a una terapia génica experimental. Tras un año de seguimiento, ninguno sufrió reacciones adversas y todos mejoraron el control de sus movimientos, aunque el efecto no fue el mismo en todos los pacientes. La mejora fue más importante en nueve de los enfermos tratados, y especialmente relevante en cinco de ellos.

Matthew J. During, profesor de Medicina Molecular de la Universidad de Auckland (Nueva Zelanda) y uno de los científicos responsables del ensayo, explicó que los enfermos recibieron un tratamiento experimental que consiste en introducir en el cerebro miles de millones de copias de un gen, capaz de estimular la producción de un neurotransmisor -GABA- que falla en este mal neurodegenerativo. La pérdida de los niveles normales de ese neurotransmisor genera un exceso de actividad en una zona determinada del cerebro que altera la motricidad y el movimiento de los pacientes, además de provocar otros síntomas propios del Parkinson.

Con el tratamiento se pretende calmar esa actividad y devolver al cerebro el control de los movimientos. Los investigadores introdujeron el gen terapéutico con un virus, que transportó el gen a la región afectada del cerebro. El virus empleado era un adenovirus que ya había demostrado su seguridad en otros ensayos de terapia génica, aplicados directamente al cerebro. A su vez, los millones de partículas del virus manipulado se introdujeron con una fina cánula tras hacer un pequeño orificio en el cráneo.

El tratamiento se aplicó sólo en una parte del cerebro, por tratarse de la primera fase del ensayo. Todo el proceso se realizó con anestesia local y mientras los pacientes permanecían despiertos y conscientes. A las 48 horas de ingreso hospitalario, recibieron el alta. La mejoría experimentada no fue sólo clínica. Los científicos observaron cambios en el metabolismo cerebral un año después. También detectaron diferencias entre la mitad del cerebro que recibió la terapia y la que quedó sin tratar, donde no se vieron signos de mejoría.

Una vez demostrada la seguridad de esta técnica, During y sus colaboradores emprenderán una nueva fase del estudio en el que se aplicará el gen corrector en los dos hemisferios, y se confía en mejorar aún más los resultados.

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