Los científicos que a través de una revolucionaria terapia génica lograron curar a diez niños franceses de un trastorno hereditario conocido como la «enfermedad de los niños burbuja», han confirmado que este mismo tratamiento provocó la aparición de leucemia en dos de los pequeños.
«Los análisis genéticos han certificado que el tratamiento, la primera terapia genética que cura una patología, desencadenó el cáncer en los niños», explicó la doctora Salima Hacien-Bey-Abina, del hospital infantil Necker de París, quien no obstante aseguró que estos dos niños están respondiendo positivamente a la terapia oncológica.
Ahora está claro, según los expertos, que el virus utilizado para transportar el gen adecuado en el organismo de los niños fue a parar a un lugar erróneo. Los científicos habían temido la aparición de tumores si el virus se introducía cerca de ciertos genes que controlan el crecimiento celular.
Los test llevados a cabo en la Sociedad Europea de Genética Humana corroboraron que en el primer niño afectado de leucemia, el gen corrector se introdujo en un gen vinculado al cáncer, llamado LMO-2. En el segundo niño, dicho gen se colocó en sus proximidades.
Este hallazgo, aparte de la tragedia que implica, supone un auténtico «patinazo» para gran parte de la terapia génica, en especial para la que utiliza vectores retrovirales para introducir los genes en el organismo, señaló Andrew Read, genetista de la Universidad de Manchester. Los «niños burbuja» franceses fueron tratados en 1999, cuando eran bebés. La leucemia apareció en agosto del año pasado. Al conocerse este hecho, Estados Unidos suspendió tres ensayos clínicos con esta misma terapia.
La «enfermedad de los niños burbuja» afecta a uno de cada 75.000 nacimientos. En concreto, esta patología se debe una mutación genética que les priva de ciertas proteínas cruciales para producir células inmunológicas. Si los afectados no reciben tratamiento, mueren a temprana edad.
En cualquier caso, sabiendo que con esta enfermedad el niño va a morir a menos que se le trate, y si tenemos en cuenta que la leucemia es una patología tratable, «quizás valga la pena correr el riesgo», señaló Read.
