La terapia génica cosechó hace cuatro años su primer éxito al curar a dos niños franceses de menos de un año que estaban condenados a vivir en una «burbuja» aislante, a salvo de infecciones. Padecían una grave enfermedad hereditaria que les condenaba a vivir sin defensas inmunitarias. Un estudio británico, que se publicó ayer en la revista médica «The Lancet», documenta cuatro nuevas curaciones en pequeños de 10 a 33 meses con este desorden genético.
Estos cuatro nuevos casos elevan a 18 el número total de pacientes tratados con éxito con esta estrategia, por lo que los investigadores del Instituto de Salud Infantil de Londres consideran que quedan pocas dudas de que la terapia génica pueda restaurar la inmunidad cuando existe un síndrome de inmunodeficiencia severa combinada (SCID) o síndrome del «niño burbuja».
Desarrollo de leucemia
En la investigación participaron cuatro niños, dos de 10 meses, uno de 4 y el último de más de dos años. A todos se les extrajeron células madre de su médula ósea para introducir en ellas una versión correcta del gen que está ligado a la enfermedad. El vehículo para la transferencia fue un virus implicado en un tipo de leucemia. Una vez tratadas en laboratorio, las células madre fueron inyectadas a los niños, que empezaron a producir las células inmunitarias que protegen contra las infecciones. Adrian Thrasher, coordinador del estudio, asegura que con el tratamiento todos los niños produjeron anticuerpos y se restauró el sistema inmunológico. En dos niños la recuperación total no se logró antes de dos años. «Pero, al final, todos los pacientes volvieron a casa y pudieron llevar una vida normal, sin restricciones», señala.
Un dato importante es que no se observó ningún efecto secundario de interés durante o después del tratamiento, aunque con un número tan pequeño de pacientes es difícil afirmar que la terapia no puede propiciar el desarrollo de leucemia. Algo más que una posibilidad después de que el Hospital Necker de París tuviera dos casos de leucemia de los once que en este centro trataron con terapia génica.
Junto al estudio británico, «The Lancet» publica un comentario de Marina Cavazzana-Calvo del Hospital Necker donde defiende la terapia génica, a la vista de los resultados de este último estudio y de investigaciones previas.
