Medicamentos huérfanos

Las enfermedades raras son generalmente de carácter congénito. En este sentido, las estadísticas recogidas en el EMEA (Agencia Europea para la Evaluación de los Medicamentos), encargada del fomento de medicamentos huérfanos, señalan que el 80% de estas las disfunciones de baja incidencia son genéticas. Entre estas patologías, se encuentran la neurofibromatosis, la esclerosis lateral amiatrófica, la mucopolisacaridosis, la hemofilia o la enfermedad de huesos de cristal, entre otras, según indica Iñigo Aizpurua, responsable del Centro Vasco de Información de Medicamentos. También entran en este grupo algunos cánceres sin tratamiento. En general, las disfunciones susceptibles de necesitar medicamentos huérfanos son las siguientes:

• Las causadas por anomalías en determinados enzimas que, a su vez, provocan disfunciones en el metabolismo, como la acumulación de toxinas en algunos órganos que derivan en una muerte temprana y en incapacidades dolorosas previas.
• Tumores cerebrales.
• Patologías cuya única solución radica en un transplante.
• Enfermedades neurológicas que derivan en una progresiva parálisis y muerte.
• Disfunciones graves en órganos extremadamente sensibles y de difícil transplante, como el estómago o el pulmón.

Pese a que la medicina descubre tratamientos cada vez más eficaces, sigue sin ser capaz de solucionar otras patologías que, por su escasa repercusión en el número de enfermos afectados, no disponen de los fondos económicos ni del personal investigador necesario en busca de una solución eficaz. Los anales médicos cifran en más de 5.000 las enfermedades catalogadas como raras en todo el mundo. A esta circunstancia se añade que muchos de los afectados no están diagnosticados. Por todo ello, se hace complicado cuantificar el número de enfermos que pueden verse perjudicados por estas dolencias. Las estimaciones señalan que en España podrían contabilizarse alrededor de tres millones, y en Europa, cerca de los 30.

Además de lo dicho, existen otros dos supuestos de fármacos que pueden adquirir el calificativo de huérfanos. Se trata de los medicamentos que se retiran del mercado por cuestiones económicas o terapéuticas, y aquellos que los laboratorios finalmente no comercializan. En cuanto a los primeros, existen medicinas como la talidomida, usada hace años como droga hipnótica, que se retiró de la circulación tras comprobarse que podía provocar malformaciones en los fetos. Sin embargo, esta medicina demostró cualidades analgésicas en enfermedades como la lepra o el lupus eritematoso, dolencias que no cuentan con un tratamiento totalmente eficaz actualmente. Respecto al segundo supuesto mencionado, se da en fármacos que no se pueden patentar o en aquellos otros que afectan a mercados poco solventes, como por ejemplo, países en vías de desarrollo.

Sea como fuere, el hecho es que el proceso de investigación, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos es un riesgo para las empresas farmacéuticas si éstas no encuentran un mercado al que dirigirse. Cada fármaco es resultado de una evolución que dura una media de ocho años, según explica Iñigo Aizpurua. Tampoco es barato, ya que requiere de presupuestos de varias decenas de millones de euros, ni garantiza el éxito. Al respecto, desde el departamento de Sanidad del Gobierno Vasco se explica que “de cada 5.000 remedios terapéuticos que se comienzan a investigar, uno sale al mercado”. Otra estadística indica que de cada 10 medicamentos ensayados, sólo uno acostumbra a tener el efecto buscado.

Si se tiene en cuenta que la comercialización de los medicamentos huérfanos no se amortizan con las ventas previstas, su desarrollo sólo es posible a través de incentivos, tanto económicos como fiscales, para las empresas biomédicas y farmacéuticas. En este sentido, la primera legislación al respecto se elaboró en Estados Unidos, verdadero epicentro del desarrollo de las moléculas en cuestión y corazón de la industria farmacéutica mundial. En este país, desde 1983 existe un completo articulado legislativo destinado al fomento de la investigación de soluciones para enfermedades de muy baja incidencia. Los resultados de dicha política se dejan ver en el número de fármacos desarrollados y comercializados para hacer frente a las disfunciones inusuales. Desde la fecha antes señalada, 1.080 productos han obtenido el estatus de huérfano y de ellos, 218 han sido comercializados.

Con el ejemplo de los Estados Unidos de fondo, otros estados han diseñado políticas similares. Por ejemplo, Japón y Australia elaboraron una legislación similar a la de los americanos en 1993 y 1997, respectivamente. Los resultados de estas ayudas, en el caso nipón, se han materializado en 125 medicamentos huérfanos, de los que se han comercializado 45.

Los últimos en subirse a este carro han sido los europeos. En 2000 aprobaron definitivamente una legislación comunitaria para designar medicamentos huérfanos y fomentar su investigación, desarrollo y comercialización. Las medidas adoptadas en este reglamento se basan en tres figuras fundamentales: la obtención de la exclusividad en la comercialización de los mismos por un periodo de 10 años, la concesión de exenciones fiscales y subvenciones a los promotores que investigan el proceso.

El primer punto se refiere a la circunstancia de que los medicamento huérfanos gozarán de exclusividad comercial en la Comunidad Europea en la década siguiente a la fecha de la concesión del permiso oportuno para su comercialización. En el periodo descrito, productos similares, que podrían competir de forma directa, no podrán ser vendidos, explica Aizpurua. No obstante, podrá retirarse la exclusividad una vez terminado el sexto año, a instancia de un Estado miembro, si éste demuestra que ya no se satisfacen las condiciones de designación de un medicamento como medicamento huérfano, o si el precio del medicamento resulta excesivamente elevado.

Además de lo dicho, la EMEA podrá prestar asesoramiento científico a las empresas y laboratorios interesados en el desarrollo de un medicamento concreto. Según explican desde la agencia, esta ayuda responde a la necesidad de optimizar el desarrollo de la molécula, así como para orientar a los investigadores en el adecuado cumplimiento de los reglamentos necesarios para que el medicamento pueda comercializarse, y para la realización de los ensayos pertinentes.

Asimismo, dentro de estas ayudas, existe la posibilidad de acceder a un procedimiento centralizado para la comercialización del medicamento huérfano en el conjunto de los países miembros de la UE. Esta circunstancia, que se antoja intranscendente, es de suma importancia. De hecho, antes de esta legislación única, existía una por cada país miembro, demorando así su uso en todo el espacio común.

La segunda circunstancia antes apuntada -la exención de tasas- hace referencia a la reducción máxima del pago de impuestos para el proceso de autorización de la comercialización, inspecciones, variaciones y en la asistencia para la elaboración de los protocolos descritos. Tampoco conviene olvidar las ayudas diseñadas por la UE y por sus estados miembros para subvencionar los programas y actividades para el desarrollo, así como la investigación de medicamentos huérfanos, por ejemplo, a través de la iniciativa Biomed. Esta medida beneficia particularmente a los laboratorios pequeños y medianos, sin la cual no podrían acometer investigaciones costosas.

No todas las investigaciones que se inician terminan con el premio deseado. La designación de un medicamento como huérfano se puede obtener en cualquier momento del desarrollo del producto, siempre que éste vaya acompañado por la adecuada justificación científica sobre el uso del mismo. De todas las formas, la designación no implica que el fármaco satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. La EMEA, a través de su Comité de Medicamentos huérfanos (COMP), es la encargada de revisar las solicitudes de designación. Todo este complejo legislativo ha derivado en la designación de 250 sustancias huérfanas en la UE, de las que se han comercializado 12. Este hecho es una muestra de la inferioridad de la industria europea. De hecho, en España no hay casos aún de desarrollo de este tipo de fármacos, según analiza Iñigo Aizpurua.

Al respecto, Moisés Abascal, presidente de la Federación Española de enfermedades raras (FEDER ) y portavoz de los afectados por estas patologías, explica que la legislación puesta en marcha en la UE “es un éxito”, por cuanto “no se podía dejar el desarrollo de estos medicamentos al mercado libre, ya que, al afectar a pocos pacientes, no serían rentables y no se desarrollarían”.

Sin embargo, Abascal añade que”la misma regulación dice que los incentivos europeos son insuficientes y que deberían cumplimentarse con los aportados por los respectivos Estados miembros”. En este sentido, “España no ha hecho nada al respecto. No existe ningún tipo de incentivo ni ayudas para que la industria pueda invertir en procesos de I+D+i para el desarrollo de Medicamentos huérfanos. Y eso habría que mejorarlo susceptiblemente”.

Lo que sí existe en España es un programa de becas de investigación clínica básica destinado a descubrir los entresijos de estas enfermedades. En 2003 se dispuso de un fondo cercano a los 5 millones de euros, cantidad “a todas luces insuficiente si se compara con programas como el diseñado para salvar al lince ibérico, que cuenta con 16 millones”, replica Abascal.

En definitiva, los pacientes afectados por enfermedades raras deben de estar informados acerca de los progresos científicos y terapéuticos. Tienen los mismos derechos a ser atendidos que cualquier otro paciente. Existen procedimientos de emergencia para la aprobación temporal del uso de fármacos que, en muchas ocasiones, están aún en fase experimental, aunque con su seguridad y eficacia comprobadas. Para más información, existe una línea de atención de ayuda en el teléfono 902181725 o en la webwww.enfermedades-raras.org, ambas patrocinadas por FEDER.