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Medicamentos huérfanos

Las medicinas para patologías que afectan a pocos pacientes no son rentables para las farmaceúticas

Única esperanza para las enfermedades raras

Las enfermedades raras son generalmente de carácter congénito. En este sentido, las estadísticas recogidas en el EMEA (Agencia Europea para la Evaluación de los Medicamentos), encargada del fomento de medicamentos huérfanos, señalan que el 80% de estas las disfunciones de baja incidencia son genéticas. Entre estas patologías, se encuentran la neurofibromatosis, la esclerosis lateral amiatrófica, la mucopolisacaridosis, la hemofilia o la enfermedad de huesos de cristal, entre otras, según indica Iñigo Aizpurua, responsable del Centro Vasco de Información de Medicamentos. También entran en este grupo algunos cánceres sin tratamiento. En general, las disfunciones susceptibles de necesitar medicamentos huérfanos son las siguientes:

  • Las causadas por anomalías en determinados enzimas que, a su vez, provocan disfunciones en el metabolismo, como la acumulación de toxinas en algunos órganos que derivan en una muerte temprana y en incapacidades dolorosas previas.
  • Tumores cerebrales.
  • Patologías cuya única solución radica en un transplante.
  • Enfermedades neurológicas que derivan en una progresiva parálisis y muerte.
  • Disfunciones graves en órganos extremadamente sensibles y de difícil transplante, como el estómago o el pulmón.

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