La adrenoleucodistrofia (ADL) es una grave enfermedad hereditaria que provoca una degeneración neurológica progresiva del enfermo hasta llevarlo a un estado vegetativo. Mucha gente conoció esta patología gracias a la película «El aceite de la vida», que contaba la historia real de un matrimonio que buscaba una cura para su hijo, afectado de ADL.
Pero el aceite al que hacía referencia el film no parece ser la solución a la enfermedad, sino una terapia génica probada por médicos franceses en dos niños. Un año después del tratamiento, la salud de los pequeños ha mejorado significativamente. Aunque los resultados son esperanzadores, los investigadores dicen que hay que tomarlos con cautela.
Los niños que heredan ADL poseen un gen defectuoso que impide al organismo producir una enzima, esencial para el sistema nervioso. Esta enzima impide la acumulación de ácidos grasos de cadena larga en el sistema nervioso. Sin ella, los ácidos grasos se acumulan y desencadenan un ataque a la mielina, la «vaina» que protege las neuronas.
El tratamiento más aceptado en la actualidad es el trasplante de médula ósea, aunque tampoco es la solución definitiva para los enfermos. Este trasplante sólo se puede aplicar en las fases iniciales de la patología. Además, hay que encontrar un donante compatible y existe riesgo de rechazo.
Infección con el VIH
La alternativa que propone el equipo del doctor Patrick Aubourg, del Hospital San Vicente Paul de París, es un tratamiento experimental que trata la enfermedad desde el origen, al introducir un gen terapéutico para corregir el defectuoso. Lo hace con la propia médula ósea de los enfermos, con lo que se elimina el riesgo de rechazo.
Para tratar a los dos niños, primero extrajeron su médula ósea y aislaron las células madre sanguíneas. Estas células fueron tratadas e infectadas con un virus, el del sida, que transportó la versión correcta del gen defectuoso.
Un año después del tratamiento, todas las células de la sangre soportan bien el gen introducido. Y los niños han vuelto a producir la enzima que evita la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso. Si se confirman estos resultados, la terapia podría ser revolucionaria. Sin embargo, falta por comprobar que el efecto se mantenga en el tiempo y se teme que puedan surgir complicaciones por utilizar un virus tan peligroso como el VIH.
