Científicos italianos han usado un nuevo método para implantar el gen normal de la distrofina en los músculos de personas afectadas por la enfermedad de Duchenne, conocida como distrofia muscular. Por el momento, pruebas realizas en ratones basadas en el uso de células madre y cromosomas artificiales han dado resultados positivos en cuanto a recuperación motora y producción de fibras musculares.
La distrofia muscular se compone de un conjunto de trastornos genéticos, que se consideran incurables hasta el momento y que provocan que los afectados experimenten un debilitamiento gradual de su masa muscular que termina con la destrucción total de los tejidos. Su origen está relacionado con una mutación genética que provoca que el cuerpo sea incapaz de producir la proteína de la distrofina.
En investigaciones anteriores se ha intentado introducir mediante terapia genética el gen normal que genera la distrofina en los músculos de los afectados. Sin embargo, el gen de la distrofina es demasiado grande para que los vectores que se utilizan en este tipo de terapias sean capaces de transportarlo, por lo que estos tratamientos han resultado ineficaces.
El nuevo método desarrollado por la Universidad de Milán sustituye los vectores de transporte tradicionales por células madre capaces de convertirse en células musculares. Este tipo de células madres tienen el tamaño suficiente para transportar el gen de la distrofina. El nuevo tratamiento transfirió estas células madre a ratones junto a un tipo de cromosomas procedentes de reptiles, conocidos como cromosomas artificiales.
Las células madres fueron capaces de expresar la proteína normal de la distrofina en el cuerpo de los ratones sometidos al experimento. Estos produjeron nuevas fibras musculares y experimentaron una disminución de los síntomas asociados a la enfermedad de Duchenne.
Los investigadores advierten de que todavía hay muchos obstáculos técnicos y reguladores que deben superarse antes de que este tratamiento pueda utilizarse en humanos. No obstante, destacan que los resultados de este estudio son prometedores puesto que han servido para identificar que las células madres pueden servir como vehículo de transporte de la distrofina.
