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Un nuevo fármaco podría retrasar la progresión de los síntomas de la ELA

Este prometedor medicamento previene la disfunción de las mitocondrias

  • Autor: Por
  • Fecha de publicación: martes 22 noviembre de 2011
La progresión de los síntomas en la enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA) parecen retrasarse gracias al tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias - estructuras subcelulares que proporcionan la mayor parte de la energía de una célula-. Los prometedores resultados de un ensayo de fase dos con dexpramipexole se han publicado en la revista "Nature Medicine".

"Hoy en día solo hay dos fármacos aprobados para tratar la esclerosis lateral amiotrófica - el riluzol, que extiende la vida de los afectados en cerca de un 10%, y el Nuedexta, que trata la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA y a otras enfermedades neurológicas", afirma Merit Cudkowicz, directora de la Unidad de Ensayos Clínicos y Neurología del Hospital General de Massachusetts.

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal. La muerte de estas células nerviosas detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, lo que produce debilidad, parálisis y, por lo general, muerte por insuficiencia respiratoria. La disfunción mitocondrial es uno de varios factores que subyacen a la muerte de las células nerviosas. Ahora, el medicamento dexpramipexole -desarrollado inicialmente por Knopp Biosciences- parece proteger a las neuronas de esta disfunción mitocondrial. Varios investigadores de Knopp, que patrocinó el estudio, colaboraron con Cudkowicz y con el Consorcio Noroeste para la ELA.

La progresión de la ELA puede variar ampliamente, algunos pacientes sobreviven décadas después del diagnóstico y otros mueren en un año. Por lo tanto, ha sido un reto desarrollar ensayos de fase dos, necesarios para poner a prueba el nivel de las dosis y para determinar la eficacia potencial del medicamento. Para afrontar este reto, el equipo de investigación diseñó un estudio en dos etapas. En la primera, 102 pacientes recientemente diagnosticados con ELA se distribuyeron aleatoriamente en cuatro grupos, en los que recibieron tabletas orales o bien con placebo, o bien con dexpramipexole de 50, 150 o 300mg durante 12 semanas. Cuando esta etapa terminó, los participantes que continuaron en el ensayo recibieron solo placebo durante cuatro semanas y luego se repartieron en dos grupos diferentes, que recibieron dosis diarias de 50 o 300 mg del fármaco en estudio durante 24 semanas.

Los resultados de la primera etapa mostraron que el dexpramipexole parece retrasar la progresión de los síntomas, medidos según la Escala de Valoración Funcional de la ELA y según la capacidad pulmonar. El efecto protector fue mayor en el grupo que tomó dosis de 300 mg, mientras que se observaron pocos efectos en aquellos que recibieron 50 mg. La segunda etapa tuvo resultados similares, una progresión de la enfermedad más lenta y un menor riesgo de muerte en los participantes que recibieron la dosis más alta. Cudkowicz afirma que "la confirmación de estos resultados en un ensayo clínico de fase tres está actualmente en curso". La investigadora espera que este fármaco ofrezca a los pacientes la oportunidad de permanecer saludables por más tiempo, con un menor deterioro funcional y un aumento de la supervivencia.

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